Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

ARO-012 : étude de phase 3 randomisée contrôlée par placebo évaluant l’efficacité du crénolanib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale de stade avancé ou métastatique avec une mutation D842V du gène PDGFRA. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] Les cellules interstitielles de Cajal sont responsables des contractions permettant l’avancée des aliments dans le tube digestif. Une multiplication incontrôlée de ces cellules suite à une mutation génétique et une transformation cancéreuse peut évoluer vers une tumeur stromale gastro-intestinale (TSGI). Les TSGI sont une forme très rare de cancer du tube digestif. Elles peuvent se déclencher dans toutes les parties du tube digestif, bien qu’elles apparaissent principalement dans l’estomac et l’intestin grêle. Environ 5 % des TSGI présentent une mutation du gène PDGFRA appelée D842V. Cette mutation est associée à une moins bonne efficacité de certaines thérapies ciblant PDGFRA utilisées dans le traitement des TSGI. Le crénolanib est un nouveau traitement à l’étude qui, d’après des études précliniques, pourrait avoir une efficacité plus importante que les autres thérapies ciblant PDGFRA chez les patients ayant une mutation D842V. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du crénolanib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale de stade avancé métastatique avec une mutation D842V du gène PDGFRA. Les patients seront répartis aléatoirement en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront du crénolanib 3 fois par jour en combinaison avec le meilleur traitement palliatif. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo 3 fois par jour en combinaison avec le meilleur traitement palliatif. Les patients seront suivis pour la survie pendant une durée maximale de 3 ans après la répartition aléatoire.

• Pays France,
• Organes Tumeurs stromales digestives (GIST),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude ARO-013 : étude de phase 3 randomisée évaluant l’efficacité de l’ajout du crénolanib par rapport au placebo pour la chimiothérapie de rattrapage ou de consolidation et en tant que seul agent de traitement d'entretien chez les patients ayant une leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire avec mutation du gène FLT3. La leucémie myéloïde aiguë est de nature cancéreuse. Elle est liée à la multiplication incontrôlée de certaines cellules, nommées blastes, qui à l’état normal sont à l’origine d’un type de globules blancs. Dans le cas de la leucémie myéloïde aiguë, ces cellules sont anormales et envahissent la moelle osseuse. Celle-ci ne peut alors plus fonctionner correctement et, notamment, assurer la production des cellules sanguines normales. Le crénolanib agit en bloquant l’action de la protéine jouant un rôle dans la communication, le développement, la division et la croissance et qui est produite en quantités anormalement élevées dans les cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité de l’ajout du crénolanib par rapport au placebo pour la chimiothérapie de rattrapage ou de consolidation et en tant que seul agent de traitement d'entretien chez les patients ayant une leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire avec mutation du gène FLT3. Les patients recevront un traitement de rattrapage standard par chimiothérapie avec de la cytarabine et s’ils y sont éligibles, une transplantation allogénique de cellules hématopoïétique puis seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : Les patients du premier groupe recevront du crénolanib pendant 13 cures maximum ou jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo pendant 13 cures maximum ou jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant 4 ans après la répartition aléatoire.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées,